“一款干细胞新药诞生需要3个10“10年研发，10个亿投资，1/10的成功概率”
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干细胞用于
临床疾病是最终目标
干细胞真正在临床推广应用，还必须经过临床前动物模型模拟治疗实验，证明其安全性和有效性，同时还需要通过动物模型治疗实验建立临床治疗参考方案及阐明其作用机制。
对医师和患者来讲，干细胞用于临床疾病治疗都是新生事物，如果一种新的疗法有效而不安全，可能对人体带来新的伤害，再好的治疗方法也难以进入临床。
按照国家新药注册要求，一般要经过小规模（Ⅰ期临床）治疗试验，初步获得临床有效性和安全性数据，在确认安全、有效的前提下，进一步扩大临床治疗试验规模（Ⅱ期临床），之后还要通过大样本、多中心临床治疗试验（Ⅲ、Ⅳ期临床），在逐步完善技术方法和有效控制风险，确保安全可靠的基础上，才能正式在临床大规模推广应用。
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药物临床试验分期的定义
Ⅰ期临床试验：小组测试（10~30人）新药或治疗方式，评估安全性及不良反应，评价治疗的初步疗效；
Ⅱ期临床试验：实施在更大群的人身上（大于100人）测试新药或治疗方式的疗效，同时获取更多不良反应和风险的信息；
Ⅲ期临床试验：实施新药或治疗方式对大于300例的疗效和安全性，用于确认疗效和比较分析与其他药物或治疗方式的差异性，评估整体效用及风险；
Ⅳ期临床试验：是新药或治疗方式在临床推广应用后的监查，目标是通过大规模的临床治疗观察，获得更多关于利益、风险和更好治疗方法等信息。
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干细胞临床研究设计思路
干细胞的临床试验研究是指以验证干细胞用于临床疾病的疗效、安全性为目的，在人体（患者或志愿者）进行的系统性研究，包括证实或发现干细胞治疗的作用、不良反应、测试治疗方法，了解干细胞的作用机制等。
目前，开展干细胞的临床研究必须按照国家药品监督管理局《药品注册管理办法》和国家卫生健康委颁布的《干细胞临床试验管理办法（试行）》实施，需要在具有国家药物临床试验机构资质的基础上申请获得干细胞临床研究机构资格，针对具体的干细胞治疗研究项目，还要向国家卫生健康委申报并获准备案。
按国家药品监督管局的要求，干细胞制剂虽然与传统药物有本质上的区别，但在新药注册的流程和要求上具有一致性，一般都要经过新药研发与注册程序，开展Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期临床试验研究。
Ⅰ期临床试验研究是临床药理和毒性实验，目的是初步观察人体对干细胞的耐受性和药代动力学研究，由于分析、检测干细胞在人体内吸收、分布、消除规律的方法受限制，特别是材料获得困难，干细胞的代谢及排泄产物无特异性，难以对其药代动力学进行详细定量监测，重点是提出初步的、安全、有效给药方案，以指导下一阶段的临床试验。
Ⅰ期临床研究一般不要求设立对照，如果设对照试验，可采用安慰剂对照，样本数可在10~30例，适应证应与Ⅱ期临床研究相一致，也可选择健康志愿者，干细胞的临床试验剂量应在考虑安全的前提下，尽量明显高于临床用量。
Ⅱ期临床研究是通过随机对照临床试验评价干细胞制剂的疗效与安全性，主要目的是观察和评价干细胞制剂的疗效、适应症、不良反应。
Ⅲ期临床研究，一般应实施多中心临床试验，属于扩大性临床试验，重点考察、验证疗效与安全性。
Ⅳ期临床研究为正式临床应用的监察，目的是对其进行社会性考察，重点是对干细胞制剂进行连续性的临床不良反应观察、分析，研究远期效应及新的适应症。这里重点阐述干细胞制剂的Ⅱ期临床研究方案设计要求，因为Ⅱ期临床研究是Ⅲ期、Ⅳ期临床研究的基础。
干细胞的临床试验研究结果是管理部门进行新药注册审评和审批及临床转化应用的关键性依据，干细胞临床试验研究的三大要素包括：受试对象、处理因素和试验效应。
生物创新药行业有一句流行语“一款干细胞新药诞生需要3个10：10年研发，10个亿投资，1/10的成功概率”，放在干细胞与再生医学行业最合适不过。
但是，大家千万不要灰心，据科普君调查，我们国家在干细胞临床研究和报药方面，已经取得了突飞猛进的进步，在未来3-5年，一定会有重大突破。
科普君提示，健康的时候照顾好身体，当问题来了，不要悲伤，积极面对，因为你还有“科普干细胞”
潘兴华著.脐带间充质干细胞转化医学.人民卫生出版社.2018:355.
